Técnicas de edición de Ácidos Nucleicos

Imagen obtenida: El cribado CRISPR-Cas9 a escala genómica identifica a Rnls como modificador de la supervivencia de las células beta en el modelo de ratón NOD.

TEMA: Experimento con CRISPR in vivo a escala del genoma identifica al RNLS como un objetivo para la protección de las células beta en la diabetes tipo 1

TIPO DE EDICIÓN: In vivo- células somáticas (Células Beta NIT-1)

DIRIGIDO HACIA: Gen RNLS y también Hivep2, Gcn1l1, Lgsn, Plin4, Gm3604, Med11, Tgm6, Zbed3

DIRIGIDO POR: CRISPR- Cas9

ÓRGANO A TRATAR: Páncreas

VÍA DE ADMINISTRACIÓN: Parenteral, Trasplante subcutáneo o inyección intravenosa

RESULTADOS:

• Corto plazo: Las células Rnlsmut NIT-1 provocaron una respuesta significativamente más débil de las células T CD8 +policlonales reactivas en comparación con las células beta aisladas de ratones NOD diabéticos.
• Mediano plazo: Despues de 8 semanas, una pequeña población de células NIT-1 sobrevivió al ataque autoinmune. Paralelamente, se evidenció una mejora en los niveles plasmáticos de insulina en ratones diabéticos tratados con injertos de células beta NIT-1, lo que sugiere una mayor funcionalidad de las células trasplantadas. 
• Largo plazo: Las células beta Rnlsmut, son menos propensas de una producción sostenida de insulina y una reducción del ataquie autoinmune a las células beta, lo que podría mejorar el tratamiento de la diabetes tipo 1.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS:

(1)
	Cai EP, Ishikawa Y, Zhang W, Leite NC, Li J, Hou S, et al. Genome-scale in vivo CRISPR screen identifies RNLS as a target for beta cell protection in type 1 diabetes. Nat Metab [Internet]. 2020;2(9):934–45. Disponible en: https://sci-hub.ee/10.1038/s42255-020-0254-1